記者14日獲悉，中國生物技術(shù)企業(yè)在最新一期Nature子刊Nature Biotechnology發(fā)表了關(guān)于人工智能制藥的論文，引發(fā)諸多關(guān)注。中國研究人員的相關(guān)論文突出了生成式AI技術(shù)在推動(dòng)行業(yè)變革中的巨大潛力，并強(qiáng)調(diào)AI驅(qū)動(dòng)的早期藥物發(fā)現(xiàn)方法，讓企業(yè)大幅降本增效優(yōu)勢。

該企業(yè)聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士14日接受中新網(wǎng)記者采訪時(shí)表示，AI的大規(guī)模分析極大加速了創(chuàng)新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)；生成式AI顯著降低了產(chǎn)生臨床前候選化合物所需的時(shí)間和投入。

這家名為英矽智能的企業(yè)是一家端到端AI驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物技術(shù)公司。該論文闡述了該企業(yè)在全球率先開發(fā)AI藥物——同類首創(chuàng)抗纖維化TNIK抑制劑INS018_055(簡稱:055)的研發(fā)歷程。據(jù)悉，055是用于治療IPF(慢性進(jìn)行性纖維化性的間質(zhì)性肺疾病)的在研藥物。據(jù)悉，IPF多發(fā)于50歲-70歲人群，起病隱匿，IPF患者診斷后的平均生存期僅2.8年，死亡率高于大多數(shù)腫瘤。

任峰博士告訴記者，該企業(yè)自主研發(fā)的Pharma.AI平臺(tái)包含三大模塊:生物學(xué)模塊、化學(xué)模塊和臨床模塊。他解釋，生物學(xué)模塊可通過AI尋找特定疾病的全新靶點(diǎn)；化學(xué)模塊結(jié)合了40多種生成化學(xué)算法和超過500個(gè)預(yù)訓(xùn)練的獎(jiǎng)勵(lì)模型，不僅可以設(shè)計(jì)能與靶點(diǎn)高效結(jié)合的新穎化合物，還能根據(jù)專家反饋進(jìn)行虛擬篩選并優(yōu)化生成結(jié)果。臨床模塊則通過預(yù)測臨床試驗(yàn)結(jié)果來進(jìn)一步挑選候選分子，優(yōu)化試驗(yàn)。

據(jù)介紹，在055的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)過程中，研究團(tuán)隊(duì)先借助生物學(xué)模塊中的“靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)引擎”，對比纖維化病人和健康人的數(shù)據(jù)，通過一系列過程構(gòu)建“潛在靶點(diǎn)列表”；通過自然語言處理模型分析多領(lǐng)域數(shù)百萬個(gè)文本，確認(rèn)全新潛在靶點(diǎn)TNIK。

之后，研究人員利用化學(xué)模塊展開“生成-合成-測試-反饋”的循環(huán)，獲得候選分子“ INS018_055”。最后，利用臨床模塊，研究人員對臨床成功率進(jìn)行了預(yù)測，進(jìn)一步強(qiáng)化了推進(jìn)其進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的信心。

任峰博士表示，此前的相關(guān)研究從未將TNIK作為靶點(diǎn)；而從TNIK被提名為靶點(diǎn)到INS018_055被提名為臨床前候選化合物，研究人員一共合成了不到80個(gè)化合物，前后共18個(gè)月時(shí)間，花費(fèi)僅260萬美元?！叭绻脗鹘y(tǒng)方法往往需要四年以上時(shí)間和數(shù)十倍于260萬美元的資金。”這位學(xué)者表示。

據(jù)悉，在 Pharma.AI的支持下，企業(yè)正從纖維化、腫瘤、免疫等多個(gè)方面展開快速研究。055研發(fā)過程展現(xiàn)出顯著差異化臨床潛力，中國企業(yè)新藥開發(fā)能力獲得多個(gè)國內(nèi)外藥企的認(rèn)同。英矽智能先后與復(fù)星醫(yī)藥和賽諾菲簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議；該企業(yè)的兩個(gè)癌癥AI候選藥物對外授權(quán)給美國上市公司Exelixis和意大利百年藥企美納里尼。

“AI并非萬能，多重步驟仍要以人為本?！痹诓稍L中，任峰博士直言，“目前AI制藥主要在臨床前研究階段發(fā)揮優(yōu)勢，而對臨床研究工作的加速能力并不明顯，臨床試驗(yàn)仍需要醫(yī)生按照傳統(tǒng)方式去進(jìn)行；AI賴以篩選和評(píng)價(jià)的基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫和方法論也都是大量學(xué)者多年的積累，如果數(shù)據(jù)不能及時(shí)共享，AI只能是‘無米之炊’；此外，AI所選擇的靶點(diǎn)和化合物亦需要生物學(xué)家和化學(xué)家用人工方法進(jìn)一步確證。”